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兒童臍帶血移植

文:兒童醫院血液腫瘤科主治醫師 江東和醫師

在不同的成體幹細胞中,造血幹細胞(hematopoietic stem cells, HSC) 以及間葉系幹細胞(mesenchymal stem cells, MSC) 已有多年研究的成果,這兩種幹細胞皆存在於骨髓及嬰兒臍帶血。雖然骨髓移植能增進某些血液腫瘤病患的存活機率,但要找到適合的捐獻者是一大困難。骨髓移植有兩個主要的困難處及限制性:不易即時尋著人類白血球抗原(Human leukocyte antigen, HLA) 配對的捐髓者,以及移植後排斥反應的發生。在非親屬之間,配對能完全相合的機率僅四萬分之一,但有時即使有找到合適配對的捐髓者,配對者也常常因各種個人或家庭因素而無法如願捐髓,因此開發骨髓以外造血幹細胞的來源有其必要性。

臍帶血是存在於胎盤和臍帶內的血液,含有豐富且「年輕」的造血幹細胞,這些細胞可以用來治療血液和免疫系統的疾病,因此目前被認為可當作提供骨髓重建所需之造血幹細胞的另一種選擇。胎兒血液循環中造血幹細胞含量較成人高出許多,胎兒出生時,從胎盤可以分離出大約 40120C.C. 血液,加入抗凝劑,並用液態氮超低溫冷藏待日後適合之受血者使用, 當然臍帶血移植同樣需HLA 配對,但因其內含的淋巴免疫球,功能尚未成熟,移植後比較不容易造成病人移植體抗宿主疾病(Graft-versus-host disease, GVHD)。相對地,臍帶血移植比骨髓移植需要較長的時間重建免疫系統;對白血病病童幹細胞移植後期望產生的移植體抗白血病反應(Graft-versus-leukemia effect) 則較骨髓移植效果為差,所以統計上白血病復發的機率較骨髓移植為大,但對嚴重血液疾病或致命性免疫缺陷疾病的病童還是多一項治癒的契機。

臍帶血移植的優點

臍帶血移植的優點有:1.臍帶血移植比骨髓移植較少發生排斥反應;2.提供需要骨髓移植的病患更多一種的選擇機會;3.臍帶血幹細胞可以預做庫存,縮短尋找合適捐贈者的時間。由於臍帶血幹細胞較為年輕、原始,用臍帶血來移植的成功與否,經由經驗證明,幹細胞的數量比組織抗原的相容性更重要。所以如何有效保存及增加幹細胞的數量,是提升臍帶血移植成功率的首要課題。然而臍帶血收集這項醫療手續包括抽血、檢驗組織型及任何傳染病之篩檢,每年的冷凍維持費,加上目前健保並未將臍帶血移植列為常規治療項目,目前尚屬於衛生署規範之人體實驗治療範圍,移植的費用對醫院、病患和家屬都是一大負擔和煎熬。

全球臍帶血移植情形

世上第一個臍帶血移植是l988 年在法國巴黎所完成,該臍帶血來自其妹妹,用來治療一位罹患先天性再生不良性貧血(Fanconi's anemia) 的5歲男孩,且這位病人至今仍健康地生活著。目前全球已有三千五百多件臍帶血移植案例,其中一千多件甚至是用來治療成人疾病。而本院首例成功之非親屬臍帶血移植則是於去年10月16日於完成,此一病例為重度海洋性貧血的3歲女孩。重度海洋性貧血患者需要終生接受輸血及去鐵治療。傳統上根治的辦法是接受骨髓移植,但不是所有患者都能找到配對完全相合的骨髓,因此非親屬臍帶血的移植更顯重要。因為臍帶血中的幹細胞在異體移植時可容許小部份的人類組織抗原(HLA) 差異,提高配對成功的機率。長庚兒童醫院迄今已完成3例非親屬臍帶血移植,目前3位病童皆已證實移植成功並健康存活。圖示即是本院第一位接受非親屬臍帶血移植之重度海洋性貧血病童其血液像恢復的情形,目前該病童已經不必依賴輸血有5個月之久。

臍帶血移植近年來已用在親屬或非親屬幹細胞移植上,而且世界各國已成立許多的臍帶血庫,但是由於每次收集之數量有限,只能用在體重較輕的小兒血液疾病患者身上。目前國外已採用多源混合移植技術,就是用兩份或多份的不同來源的臍帶血幹細胞混合移植,使移植的成功率提高。相信以本院的醫療技術與累積之經驗,加上台灣臍帶血銀行的規模,應該很快就能將臍帶血用於治療重度海洋性貧血以外之血液疾病。
本文由【長庚醫訊】提供

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