重度海洋性貧血患者需定期輸血及注射排鐵劑，但長久輸血仍會發生心臟、肝臟病變及性腺、甲狀腺及糖尿病等內分泌異常。
造血幹細胞移植可說是目前治癒重度海洋性貧血唯一方法，可惜只有不到三成的病人能用配對符合的親屬捐贈者接受此項治療；非親屬骨髓移植由於危險性太高，目前仍尚未成為普遍接受的治療方式；臍帶血幹細胞則因其引起「移植物對抗宿主反應」能力較低，可應用在配對不完全符合之情況，故臍帶血移植已經成為新的治療選擇。
長庚兒童醫院早在向衛生署申請臍帶血移植人體試驗計劃以前，就已對臍帶血移植計劃進行準備工作，包括先派遣兒童血液腫瘤科江東和醫師赴美國明尼蘇達州立大學醫院進修臍帶血移植技術後歸國，領導造血幹細胞移植團隊。經幾年生聚教訓，長庚兒童醫院過去為罹患白血病、嚴重再生不良性貧血以及重度海洋性貧血的病童共進行18次的親屬異體骨髓移植，大部份病童目前仍存活。
長庚兒童醫院申請之人體試驗計劃使用臍帶血移植作為治療嚴重複合免疫不全症候群、第一型黏多醣症以及重度海洋性貧血等重症病童重新恢復生機的治療方法。該院之治療團隊並於10月16日為一位三歲半女童順利執行該院首例非親屬臍帶血移植。該臍帶血由永生細胞公司提供，檢體先送至美國詳細配對。治療團隊在家屬同意下決定進行臍帶血移植。
目前捐贈者之造血幹細胞已成功植入病童之骨髓，11月10日（移植後二十五天）血液中DNA短縱列重複序列（STR）已鑑定 95% 以上的血球細胞源於臍帶血捐贈者，11月17日所測之染色體分析結果確定與捐贈者相符，目前該病童的狀況穩定。
自1989年起，法、美等國先後嘗試運用胎盤臍帶血替代骨髓來進行移植，以達到重建骨髓造血機能的目的。臍帶血是存在於胎盤和臍帶內的血液，含有豐富且『年輕』的造血幹細胞，這些細胞可以用來治療血液和免疫系統的疾病，因此目前被認為是提供骨髓重建所需造血幹細胞之另一種選擇。胎兒血液循環中造血幹細胞含量較成人高出許多，胎兒出生時，從胎盤可以分離出大約40 – 100 C.C.血液，加入抗凝劑，經篩檢後用液態氮超低溫冷藏待日後適合之受血者使用。當然臍帶血移植同樣需人類白血球抗原（HLA）配對，但因其內含的淋巴免疫球功能尚未成熟，移植後比較不容易造成病人「移植物對抗宿主疾病」(Graft-versus-host disease, GVHD)。但相對地，臍帶血比骨髓需要較長的時間重建免疫系統與血小板回昇。
該病童為國內首次以臍帶血移植成功治療重度海洋性貧血病患的病例，我們預期該病童將來可以不用承受定期輸血及注射排鐵劑之苦，以及衍生的臟器病變與內分泌異常。由於臍帶血幹細胞移植目前尚被規範為人體試驗，須嚴格遵守倫理法規，使得台灣的臍帶血移植的發展頗受限制。
今天，國內相關醫療技術與經驗已日趨成熟，加上現有臍帶血銀行的管理都已上了軌道且有一定的規模與技術，此兩項事實，應能促使衛生署早日解除人體試驗之禁令，以開放專案申請之規範，納入健保，造福更多以前異體骨髓移植配對不成，囿於人體試驗法規的病人。
造血幹細胞移植可說是目前治癒重度海洋性貧血唯一方法，可惜只有不到三成的病人能用配對符合的親屬捐贈者接受此項治療；非親屬骨髓移植由於危險性太高，目前仍尚未成為普遍接受的治療方式；臍帶血幹細胞則因其引起「移植物對抗宿主反應」能力較低，可應用在配對不完全符合之情況，故臍帶血移植已經成為新的治療選擇。
長庚兒童醫院早在向衛生署申請臍帶血移植人體試驗計劃以前，就已對臍帶血移植計劃進行準備工作，包括先派遣兒童血液腫瘤科江東和醫師赴美國明尼蘇達州立大學醫院進修臍帶血移植技術後歸國，領導造血幹細胞移植團隊。經幾年生聚教訓，長庚兒童醫院過去為罹患白血病、嚴重再生不良性貧血以及重度海洋性貧血的病童共進行18次的親屬異體骨髓移植，大部份病童目前仍存活。
長庚兒童醫院申請之人體試驗計劃使用臍帶血移植作為治療嚴重複合免疫不全症候群、第一型黏多醣症以及重度海洋性貧血等重症病童重新恢復生機的治療方法。該院之治療團隊並於10月16日為一位三歲半女童順利執行該院首例非親屬臍帶血移植。該臍帶血由永生細胞公司提供，檢體先送至美國詳細配對。治療團隊在家屬同意下決定進行臍帶血移植。
目前捐贈者之造血幹細胞已成功植入病童之骨髓，11月10日（移植後二十五天）血液中DNA短縱列重複序列（STR）已鑑定 95% 以上的血球細胞源於臍帶血捐贈者，11月17日所測之染色體分析結果確定與捐贈者相符，目前該病童的狀況穩定。
自1989年起，法、美等國先後嘗試運用胎盤臍帶血替代骨髓來進行移植，以達到重建骨髓造血機能的目的。臍帶血是存在於胎盤和臍帶內的血液，含有豐富且『年輕』的造血幹細胞，這些細胞可以用來治療血液和免疫系統的疾病，因此目前被認為是提供骨髓重建所需造血幹細胞之另一種選擇。胎兒血液循環中造血幹細胞含量較成人高出許多，胎兒出生時，從胎盤可以分離出大約40 – 100 C.C.血液，加入抗凝劑，經篩檢後用液態氮超低溫冷藏待日後適合之受血者使用。當然臍帶血移植同樣需人類白血球抗原（HLA）配對，但因其內含的淋巴免疫球功能尚未成熟，移植後比較不容易造成病人「移植物對抗宿主疾病」(Graft-versus-host disease, GVHD)。但相對地，臍帶血比骨髓需要較長的時間重建免疫系統與血小板回昇。
該病童為國內首次以臍帶血移植成功治療重度海洋性貧血病患的病例，我們預期該病童將來可以不用承受定期輸血及注射排鐵劑之苦，以及衍生的臟器病變與內分泌異常。由於臍帶血幹細胞移植目前尚被規範為人體試驗，須嚴格遵守倫理法規，使得台灣的臍帶血移植的發展頗受限制。
今天，國內相關醫療技術與經驗已日趨成熟，加上現有臍帶血銀行的管理都已上了軌道且有一定的規模與技術，此兩項事實，應能促使衛生署早日解除人體試驗之禁令，以開放專案申請之規範，納入健保，造福更多以前異體骨髓移植配對不成，囿於人體試驗法規的病人。
