血友病治療再突破！長效型凝血因子 為預防性治療助陣

報導/黃慧玫 諮詢專家/三軍總醫院血友病防治及研究中心主任 陳宇欽、台北醫學大學附設醫院 血友病中心主任 張家堯

每年的4月17日是世界血友病日，根據統計，在台灣約有1,200的血友病病友飽受疾病帶來疼痛所苦。病友因長期反覆出血，導致關節病變，甚至年紀輕輕就被宣告膝關節嚴重退化，必須置換人工關節。

三軍總醫院血友病防治及研究中心主任陳宇欽表示，據健保資料統計，台灣的血友病病友約有1,200人；其中，又以A型血友病，即缺乏第八凝血因子的病友最多，約佔8成。

血友病為遺傳性基因缺陷疾病，主因為X染色體突變導致凝血因子異常，影響凝血功能，不易止血。主要發生於男性，而女性則為帶遺傳因子者。其疾病典型分類，依嚴重程度分為輕、中、重度，體內凝血因子濃度越低，越容易自發性出血。

血友病至今並無治癒的方法，但若不予以治療，使得體內反覆出血後，恐導致不可逆的損傷。因此，專家同聲呼籲，若能積極進行預防性治療、遵照醫囑按時投藥，對於出血次數及相關併發症的控制，已能有相當滿意的治療成效。

關節退化不可逆 僅能手術置換膝關節

陳宇欽指出，較常因自發性出血出現損傷處是「關節」。當體內凝血因子濃度不足，造成關節反覆出血後，進而使關節滑囊膜增生、軟骨被破壞，導致硬骨損傷、長骨刺及關節腫脹變形，最終因無法活動而不良於行。

研究顯示，約有75.6%的血友病病友，會出現一個以上的關節病變，受影響的關節比例，以踝關節(66.3%)、肘關節(53.5%)、膝關節(47.7%)為主，肩關節(18.6%)和髖關節(14%)雖較少見，但仍可能會發生。

陳宇欽進一步說明，由於病患體質容易出血，因此，在負重較大或活動較多的關節，很容易於大量動作後產生出血。曾有病患提及，小時候時就知道自己與其他同學不同，因為他早上能走著去上學，放學則需要人揹著回家，這是因為患者膝關節因活動造成出血疼痛，無法行走所致。

血友病最新治療觀念 預防性治療、減少出血

陳宇欽表示，傳統血友病治療觀念是採需求性治療，就是有出血或疼痛時才注射缺乏的凝血因子製品；然而，中重度患者會有自發性出血問題，因此，最新治療重點在於減少出血機會，治療觀念也延伸到預防性治療。

台北醫學大學附設醫院血友病中心主任張家堯表示，根據研究顯示，體內凝血因子濃度若能維持於1~5%，可使關節出血次數大幅降低。

病友必須定期注射固定劑量的凝血因子，以維持體內凝血因子一定濃度的規律，規律用藥可降低出血風險，避免長期頻繁出血造成的關節病變，確保病患之行動力，進而改善生活品質，是重度血友病病友的最佳療法。

針劑施打次數頻繁 病友好怕怕！

陳宇欽進一步解釋，研究顯示，接受預防性治療的病友，年度關節出血率比接受需求性治療的病人要低；2歲以前就開始進行預防性治療的病患，成功保護關節的機率較2歲以上的病友更高。他說，「在國外，進行預防性治療的病患，有的甚至所有關節都是完好無缺的」

張家堯說，預防性治療標準為：落實每周3次規律靜脈注射凝血因子。依據臨床經驗觀察，許病友常因礙於針劑施打次數頻繁，或無法承受經常性的打針等原因，而影響治療順從性。有58.3%的病友施打低於規定次數，原因是父母沒有時間幫孩子施打，或在短暫的施打時間內，未能確實打上針而無效。

因此，在台灣雖然預防性治療已在2014年納入健保，仍有近5成A型病友沒有接受預防性治療，相較於美國近7成重度A型病友接受預防性治療，仍有不少進步空間。

長效型針劑為治療助陣 減少施打次數

張家堯指出，減少施打次數，也是血友病治療的關鍵重點。過往的一般型藥物注射，病友需每2~3天施打1次，每年約須施打156針。如此頻繁的打針次數，不僅讓病友在時間上難以配合，也常因為害怕打針而中斷治療。

而目前已有多種長效型第八凝血因子針劑問世，每年可減少34~83次的注射，卻能達到相同保護力，提供病友更多選擇！張家堯說，容易出血者，可選擇每3天1次(每年少打34次)、每4天1次(每年少打65次)的針劑；而9成病患選擇每5天打1次，最高1年可減少83次注射，可說是病友福音。

而新式長效型第八凝血因子針劑使用人體細胞株所製成，更能降低抗體發生率。一掃過去採用倉鼠卵細胞合成之純化蛋白作為凝血因子，平均抗體發生率為23%，造成施打藥劑無效，無法有效止血。

張家堯表示，根據臨床觀察，接受長效型凝血因子治療後，重度A型血友病病友的規律預防性治療比率也從5成提升至9成，包含慢性關節、風濕性疼痛、運動耐受性、早晨僵硬症狀皆得到顯著改善。

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陳宇欽表示，事實上，運動對於血友病病友的關節健康有極大的幫助！因為運動能幫助強健肌肉，進而保護關節；此外，運動有助於維持愉悅心靈，成為病友積極面對疾病的動力。他建議，病友不妨進行騎單車、游泳、散步等較為和緩之運動。